2025年5月21日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發(fā)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白相關(guān)淀粉樣變性（ATTR）的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新藥ART001已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（簡稱：FDA） 授予的再生醫(yī)學(xué)先進療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，簡稱：RMAT）認(rèn)定。根據(jù)公開信息，這是中國第一個獲美國FDA RMAT認(rèn)定的基因編輯產(chǎn)品，體現(xiàn)了FDA對ART001創(chuàng)新性和臨床潛力的認(rèn)可，將有力助力ART001加速臨床開發(fā)。
基于ART001已有數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA確認(rèn)ART001符合RMAT認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)。臨床數(shù)據(jù)顯示：ART001給藥4周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降即可達(dá)90%以上，且已維持穩(wěn)定72周?；阡J正基因領(lǐng)先的體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺，ART001在已達(dá)72周的IIT臨床研究中，未見國內(nèi)外類似產(chǎn)品頻見的輸注相關(guān)反應(yīng)和天門冬氨酸轉(zhuǎn)移酶（AST）指標(biāo)升高，且未發(fā)生DLT及SAE。同時，ART001在脫靶安全性上表現(xiàn)優(yōu)異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯，表明ART001的安全性和有效性達(dá)到全球同行業(yè)領(lǐng)先水平，有望成為針對ATTR的Best-in-class藥物。
ART001于2023年8月成為中國首個進入人體臨床研究（IIT）的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物，并于2024年7月和8月分別獲得中國和美國臨床試驗許可，成為全球唯一獲得中美臨床試驗許可的同類產(chǎn)品，目前已進入IIa期臨床研究階段。2025年3月，該產(chǎn)品獲得了美國FDA 孤兒藥資格認(rèn)定。
銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："銳正基因ART001 獲RMAT認(rèn)定，凸顯了銳正基因在非病毒載體體內(nèi)基因編輯技術(shù)藥物開發(fā)方面的創(chuàng)新能力，更加重要的是，RMAT認(rèn)定為ART001的進一步加速開發(fā)創(chuàng)造了條件。我們將繼續(xù)推進ART001的臨床開發(fā)，盡快將這一先進療法帶給全球患者。"
關(guān)于再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）
再生醫(yī)學(xué)先進療法是美國在2016年12月"21世紀(jì)醫(yī)療法案"中的重要醫(yī)療政策。RMAT允許更快、更精簡地批準(zhǔn)再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，如細(xì)胞和基因療法、組織工程產(chǎn)品和組合產(chǎn)品。要獲得在研藥物的 RMAT資格，必須有初步的臨床研究數(shù)據(jù)證明該藥物在治療、延遲、逆轉(zhuǎn)或治愈嚴(yán)重或危及生命的疾病方面具有積極結(jié)果，有潛力解決未被滿足的臨床需求。
銳正基因（蘇州）有限公司
銳正基因成立于2021年，專注于開發(fā)基于LNP和其他非病毒載體的體內(nèi)基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優(yōu)勢的創(chuàng)新治療方案。
公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經(jīng)驗的專業(yè)化團隊，建立了全球首個經(jīng)臨床驗證的產(chǎn)業(yè)級、端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺，系統(tǒng)布局了相關(guān)技術(shù)與產(chǎn)品知識產(chǎn)權(quán)，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經(jīng)獲得中美專利授權(quán)。
公司構(gòu)建了針對遺傳性罕見病和難治常見病的產(chǎn)品管線組合。2023年8月，針對ATTR的產(chǎn)品ART001成為中國第一個進入人體臨床試驗的、以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中國第一個和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類產(chǎn)品。2025年2月，針對HeFH（靶點為PCSK9）的產(chǎn)品ART002成為全球首個在人體內(nèi)達(dá)到藥效飽和，并在超高基線患者中有效降低LDL-C的同類產(chǎn)品。ART001和ART002的安全性和有效性數(shù)據(jù)均顯示其具有成為全球best-in-class產(chǎn)品的潛力。
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